Kliniska prövningar

För att utföra en klinisk prövning av läkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer, krävs tillstånd från Läkemedelsverket som omfattar prövningens medicinska godkännande samt miljömässiga konsekvenser. En miljöriskbedömning (ERA) ska medfölja ansökan i enlighet med GMO-lagstiftningens EU-direktiv 2001/18/EG, bilaga II och IIIA.

Harmoniserad reglering över EU behövs

Olika EU-länder använder olika direktiv vid tillstånd om kliniska prövningar av läkemedel som innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer, vilket skapar problem för läkemedelsutvecklare. Vissa länder använder likt Sverige 2001/18/EG (utsättningsdirektivet) och andra 2009/41/EC (innesluten användning av genetiskt modifierade mikroorganismer).

Det komplicerar framför allt för multicenterstudier där ett läkemedel prövas parallellt på flera sjukhus i flera länder. För genterapier är det ett vanligt förfarande eftersom de ofta är utvecklade för behandling av sällsynta sjukdomar där det finns få patienter i varje land. I förslaget till revideringen av EU:s läkemedelslagstiftning som offentliggjordes under 2023 medföljer ett förslag på att alla länder ska tillämpa utsättningsdirektivet, vilket skulle underlätta multicenterstudier om förslaget går igenom.

Förenklad miljöprövning för välkända virusvektorer rimligt

I många genterapier används väl beprövade metoder inklusive de virusvektorer som för in nytt genetiskt material i cellen. Exempel på sådana är adeno-associerade virus (AAV) som är en vanlig virusvektor och som används i fem av de genterapier som godkänts inom EU.

AAV har modifierats genetisk för att inte kunna replikera (kopieras) och kan därmed inte spridas. När virusvektorn fört in nytt DNA i patientens celler blir även cellerna genetiskt modifierade. Det ändrar inte det faktum att mänskliga celler endast överlever in vivo (inuti kroppen) eller under de noggrant kontrollerade förhållanden beträffande näringstillgång, temperatur och koldioxidhalt som kan upprätthållas i ett laboratorium. De modifierade cellerna eller de virus som används som vektorer förväntas således inte kunna spridas i miljön.

Det krav som ställs på en miljöriskbedömning i enlighet med EU-direktiv 2001/18/EG i samband med ansökan om klinisk prövning med väl beprövade metoder och virusvektorer, kan därför anses utgöra en onödig barriär och fördröja processen för läkemedelsutveckling.

Svensk forskning i framkant

I Sverige pågår forskning som är i framkant inom avancerade terapier. Tidigare i rapporten beskrivs hur Uppsalaforskare tagit fram en innovativ CRISPR-baserad metod för att transplantera insulinproducerande celler till diabetespatienter utan att använda immunhämmande läkemedel, som annars riskerar att göra patienterna infektionskänsliga livet ut.

Ett Göteborgsbaserat företag har utvecklat en CAR-T-cellterapi som visar mycket positiv behandlingseffekt för patienter med återfallsbenäget B-cellslymfom, för att bara nämna några framsteg som nyligen gjorts i Sverige.

Utmaningar med finansiering och reglering

Vid en konferens i november 2025 som arrangerades av nätverket ATMP Sweden diskuterade forskare vikten av att kliniska prövningar utförs i Sverige. En anledning är att det ger möjlighet att snabbt kunna erbjuda en behandling när den godkänts inom EU, och rekommenderats användning av rådet för nya terapier (NT-rådet), eftersom faciliteter och utbildad personal står redo.

Forskare inom området vittnar om att det är svårt att få finansiering till kliniska prövningar, och att miljöriskbedömningen är krävande och kan, i synnerhet för en mindre forskargrupp, vara ett hinder då man ofta saknar expertis i miljöriskbedömning, som ett större biotechföretag ofta har. Det förslag på möjlighet till undantag för dessa krav, i den här typen av fall, som föreslås i Biotech Act är därför en välkommen förändring som skulle underlätta möjligheten att bedriva kliniska prövningar i Sverige för att utveckla avancerade terapier.