Nydanande CRISPR-baserad metod för svårbehandlad diabetes

Behandlingar av diabetes har som mål att åstadkomma en jämn reglering av blodsockret, vanligtvis genom att tillsätta insulin. En del patienter har en mer svårbehandlad diabetes och hos dem kan blodsockret fortsätta att svänga okontrollerat trots tillförsel av insulin. Den patientgruppen kan gynnas av en transplantation, antingen av en hel bukspottskörtel eller bara de cellöar i bukspottskörteln som producerar insulin.

Vid transplantation är risken hög att mottagarens immunförsvar stöter bort den nya vävnaden eller organet. Därför behandlas patienter som transplanteras med immundämpande läkemedel som kan leda till nya problem som en ökad infektionskänslighet.

I en studie som publicerats i New England Journal of Medicine rapporterar en forskargrupp vid Akademiska sjukhuset i Uppsala hur de transplanterat en patient med genetiskt förändrade cellöar utan att parallellt ge immundämpande medicinering.

Förändringarna gjordes med CRISPR/Cas12a och syftade till att stänga ner tillverkningen av proteiner som kan uppfattas som främmande för immunförsvaret. I studien redovisas resultatet från den första transplantationen och forskarna konstaterar att de transplanterade cellerna har inte blivit upptäckta av immunförsvaret utan finns kvar och producerar insulin.