Modifierade Cas-enzym kan ge säkrare behandlingar

Genomredigering med CRISPR/Cas banar väg för nya behandlingar av genetiska sjukdomar. Ett problem som dessvärre följer tekniken är att den har sitt ursprung i bakterier, som vårt immunförsvar har utvecklats till att upptäcka och eliminera. Det gör att CRISPR/Cas riskerar att brytas ner innan verktyget utfört sin uppgift, och finns också risk för svåra symtom när immunförsvaret agerar på det främmande ämnet. En grupp forskare publicerade under 2025 modifierade varianter av CRISPR/Cas som vårt immunförsvar reagerar mindre på.

Förutom Cas9 som är det mest använda enzymet så har forskarna även modifierat Cas12a. Båda dessa enzymer kan tillsammans med ett guide-RNA utföra precisa redigeringar i genomet, och används inom medicinsk forskning. Forskarna letade efter, och fann, exakt de delar av proteinerna, epitoperna, som immunförsvarets celler reagerar på. Genom att modifiera dessa kunde de i musstudier visa att enzymerna behöll sin effektivitet som redigeringsverktyg men undgick upptäckt av immunförsvaret. Den här typen av grundforskning kommer att vara viktig för den fortsatta utvecklingen av säkra genomredigerande behandlingar.