Nonsens-mutationer kan leda till att viktiga proteiner aldrig färdigbildas, vilket orsakar svåra sjukdomar som Duchennes muskeldystrofi. Nu har forskare utvecklat en behandlingsform som baseras på modifierade tRNA-molekyler som kan hjälpa cellen att läsa förbi sådana mutationer. En del sjukdomar orsakas av att det uppstår så kallade nonsens-mutationer i en gen. Dessa mutationer introducerar en för…
Ny förordning för växter förädlade med nya genomiska tekniker, NGT, antagen
Den 17 juni 2026 röstade Europaparlamentet som sista steg i en långdragen lagstiftningsprocess igenom en ny förordning för växter förädlade med vissa nya genomiska tekniker (NGT). Förordningen innebär att växter som via NGT-förädling fått genetiska förändringar som också kunde ha uppkommit spontant eller via konventionell förädling inte längre ska regleras som genetiskt modifierade organismer (GMO). Förordningen kommer att börja…
Ny genterapi för behandling av spinal muskeldystrofi
EU:s läkemedelsmyndighet European Medicines Agency (EMA) har rekommenderat EU-kommissionen att godkänna en ny genterapi för behandling av spinal muskeldystrofi (SMA). SMA är en sällsynt, genetisk neuromuskulär sjukdom som orsakas av en muterad eller saknad SMN1‑gen. SMN1‑genens funktion är att producera majoriteten av det SMN‑protein som kroppen behöver för normal muskelfunktion. Utan SMA-proteinet bryts motoriska nervceller ned,…
Förordning för växter förädlade med nya genomiska tekniker nära
Den 21 april röstade ministerrådet igenom en slutgiltig version av en ny förordning för växter förädlade med vissa nya genomiska tekniker (NGT). Förordningen kan antas efter att Europaparlamentet gjort detsamma. Det förväntas ske i maj. Förordningen innebär att växter som via NGT-förädling fått genetiska förändringar som också kunde uppkommit naturligt eller med konventionell förädling ska regleras som…
Tekniken prime-redigering prövas i människor för första gången och korrigerar mutation bakom immunbrist
Varje år föds ungefär ett barn i Sverige med en ärftlig immunbrist som heter kronisk granulomatös sjukdom (CGD). Den medför en känslighet för vissa bakterie- och svampinfektioner och kan även leda till inflammationer i inre organ. Mutationer i flera gener som alla kodar för proteiner i ett enzymkomplex som heter NADPH-oxidas kan resultera i sjukdomen.…