EU:s läkemedelsmyndighet European Medicines Agency (EMA) har rekommenderat EU-kommissionen att godkänna en ny genterapi för behandling av spinal muskeldystrofi (SMA). SMA är en sällsynt, genetisk neuromuskulär sjukdom som orsakas av en muterad eller saknad SMN1‑gen. SMN1‑genens funktion är att producera majoriteten av det SMN‑protein som kroppen behöver för normal muskelfunktion. Utan SMA-proteinet bryts motoriska nervceller ned,…
Förordning för växter förädlade med nya genomiska tekniker nära
Den 21 april röstade ministerrådet igenom en slutgiltig version av en ny förordning för växter förädlade med vissa nya genomiska tekniker (NGT). Förordningen kan antas efter att Europaparlamentet gjort detsamma. Det förväntas ske i maj. Förordningen innebär att växter som via NGT-förädling fått genetiska förändringar som också kunde uppkommit naturligt eller med konventionell förädling ska regleras som…
Tekniken prime-redigering prövas i människor för första gången och korrigerar mutation bakom immunbrist
Varje år föds ungefär ett barn i Sverige med en ärftlig immunbrist som heter kronisk granulomatös sjukdom (CGD). Den medför en känslighet för vissa bakterie- och svampinfektioner och kan även leda till inflammationer i inre organ. Mutationer i flera gener som alla kodar för proteiner i ett enzymkomplex som heter NADPH-oxidas kan resultera i sjukdomen.…
Ny lag: precisionsförädlade växter undantas GMO-reglering i England
Den 13 november 2025 trädde den så kallade precisionsförädlingslagen, Precision Breeding Act, i kraft i England. Den innebär att växter som förädlats med gentekniker som CRISPR/Cas, och endast fått genetiska förändringar som också skulle ha kunnat uppstått med traditionell förädling, inte längre regleras som genetiskt modifierade organismer, GMO. Med Precision Breeding Act skiftas fokus från…
Ny genterapi mot Wiskott-Aldrich syndrom på väg att bli godkänd inom EU
EU:s läkemedelsmyndighet EMA (European Medicines Agency) har lämnat sin rekommendation till EU-kommissionen om att godkänna en ny genterapi för behandling av Wiskott-Aldrich syndrom. Wiskott-Aldrich syndrom är en ärftlig immunbristsjukdom som förekommer nästan uteslutande hos män. Det beror på att genen WAS, som orsakar sjukdomen, finns på X-kromosomen och kvinnor har ofta en kompenserande genvariant på…