Sjukdomen malaria låg bakom cirka 627 000 dödsfall under 2020. Malaria orsakas av en parasit som sprids mellan människor via myggor bland annat av arten Anopheles gambiae. I ett laboratorieförsök har forskare stängt av en gen hos malaria-myggor som gjort dem mer motståndskraftiga mot parasiten. Om inte myggan själv bär smittan så för de heller inte…
Personer med ärftlig blindhet får ledsyn med CRISPR/Cas9
Två patienter med en form av ärftlig blindhet har fått förbättrad syn efter att ha behandlats med en genomredigerande behandling. Behandlingen är ännu inte godkänd utan har testats för första gången på patienter med syfte att utvärdera säkerhet och behandlingseffekt. Genterapin är en av de första i sitt slag och baseras på att den mutation…
CRISPR-baserad genterapi mot Skelleftesjukan
En genterapi för behandling av den ärftliga Skelleftesjukan har prövats i patienter för första gången. Gensaxen CRISPR/Cas9 används för att i vissa celler stänga av den gen som orsakar sjukdomen. Det är första gången en CRISPR-baserad behandling ges direkt i blodet. Livshotande sjukdom Skelleftesjukan heter egentligen ärftlig transtyretinamyloidos och orsakas av mutationer i den gen…
OMEGA – ett nytt system för att modifiera DNA
Förlagan till CRISPR/Cas9 finns i bakteriers immunsystem där det har som funktion att klippa sönder DNA från virus som infekterar bakterien. Cas9 är ett enzym som utgör själva saxen. Forskare har studerat det evolutionära ursprunget till Cas-enzymer och på så sätt upptäckt andra enzymer i bakterier som kan användas för genomredigering. De kallar den nya…
Ny genterapi hjälper barn med AADC-brist
I en ny klinisk studie har en genterapi visat mycket positiv behandlingseffekt hos barn med den ovanliga sjukdomen AADC-brist. Sjukdomen är medfödd, kronisk och kännetecknas av allvarliga funktionsnedsättningar som till exempel svårigheter att hålla upp huvudet, sitta, gå och prata. AADC är ett nödvändigt enzym för bildandet av bland annat dopamin och serotonin i hjärnan.…
