Ny lovande genterapi med basredigering mot ärftligt högt kolesterol

Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. I behandlingen används gentekniken basredigering. Efter en injektion färdas ett redigeringsverktyg via blodet till patientens leverceller och ändrar där en specifik kvävebas i genen PCSK9. Ändringen leder till att PCSK9 stängs av och därmed tillverkningen…

Positiv effekt av CAR-T-celler för patienter med den autoimmuna sjukdomen myasthenia gravis

CAR-T-cellterapier är ursprungligen utvecklade som cancerbehandlingar. Nu har det för andra gången visats att de kan vara effektiva mot autoimmuna sjukdomar. I en aktuell studie som publicerats i The Lancet Neurology visar forskare hur en CAR-T-cellterapi gett mycket positiv behandlingseffekt hos fjorton patienter med myasthenia gravis.   Sjukdomen myasthenia gravis karaktäriseras av att immunsystemet felaktigt…

Genetiskt modifierad spirulina tillverkar proteiner till läkemedel

Under de senaste decennierna har den blå-gröna algen spirulina (Arthrospira platensis) blivit populär inom hälso- och livsmedelsindustrin. Spirulina har ett mycket högt näringsinnehåll och är den enda alg som odlas kommersiellt över hela världen. Det höga näringsinnehållet signalerar en hög kapacitet att tillverka proteiner vilket är en egenskap som forskare tagit till vara i en…