Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. Med behandlingen prövas tekniken basredigering för första gången i människor. Tio patienter ingick i prövningen och hos de tre patienter som fick högst dos hade mängden kolesterol i blodet halverats efter tre månader. Höga kolesterolvärden…
Världens första CRISPR-terapi godkänd inom EU
Idag beviljade EU-kommissionen ett villkorat godkännande för genterapin Casgevy. Det är den första CRISPR/Cas9-baserade behandling som når patienter utanför kliniska prövningar. Samma behandling har godkänts i Storbritanniens och i USA under de sista månaderna av 2023. Livshotande ärftlig blodsjukdom Genterapin är utvecklad för blodsjukdomarna β -thalassemi och sicklecellanemi som orsakas av mutationer i en av de gener som kodar för uppbyggnaden av hemoglobin.…
Bagerijäst fungerar med 50% syntetiskt DNA
Forskare har bytt ut hälften av en jästsvamps genom till syntetiskt DNA. Målet är att konstruera en svamp med 100 % syntetiskt genom. Ett syfte med att tillverka ett syntetiskt fungerande genom är att enklare kunna finjustera gener och egenskaper hos bagerijäst som kan komma till nytta inom livsmedelsindustrin. Bagerijäst (Saccharomyces cerevisiae) är en encellig…
Mänskliga stamceller utvecklas till njurar i grisembryon – är grisar framtidens organdonatorer?
Forskare har för första gången lyckats få mänskliga organ att utvecklas i en gris. Det handlar om ett förstadium till njurar som utvecklats i ett tidigt grisembryo. Ursprunget till organet är mänskliga stamceller som förts in i embryot. Syftet med forskningen är att på sikt bidra till att det finns fler organ för transplantation. I…
Höns skyddas mot fågelinfluensa med CRISPR/Cas9
Fågelinfluensa är en virussjukdom som cirkulerar hos vilda fåglar och som snabbt kan sprida sig och döda stora bestånd av både vilda och tama fåglar. I syfte att göra höns motståndskraftiga har forskare använt CRISPR/Cas9 och ändrat en gen hos hönsen som behöver vara aktiv för att viruset ska kunna infektera. Det är forskare vid…
