EU:s läkemedelsmyndighet EMA (European Medicines Agency) har lämnat sin rekommendation till EU-kommissionen om att godkänna en ny genterapi för behandling av Wiskott-Aldrich syndrom. Wiskott-Aldrich syndrom är en ärftlig immunbristsjukdom som förekommer nästan uteslutande hos män. Det beror på att genen WAS, som orsakar sjukdomen, finns på X-kromosomen och kvinnor har ofta en kompenserande genvariant på…
Genterapi mot en livshotande immunbristsjukdom visar lovande långtidsresultat
För 35 år sedan genomfördes den första genterapin på människa – ett banbrytande försök att behandla den ovanliga immunbristsjukdomen ADA-SCID*. Trots initiala framgångar avtog effekten snabbt, och hoppet grusades. Nu visar en ny långtidsstudie av en annan genterapi för samma sjukdom, att behandlingen kan ledat till ett fungerande immunförsvar hos 95 procent av patienterna. För…
Äntligen en genterapi på väg för Huntingtons sjukdom?
I trettio år har forskare känt till vad som orsakar den neurologiska sjukdomen Huntingtons. Ändå finns inte något läkemedel som kan stoppa sjukdomens förödande framfart. Tills nu. I en mindre studie visar forskare hur de lyckats tysta den gen som orsakar sjukdomen och på så sätt bromsa sjukdomsförloppet. De första tecknen på Huntingtons sjukdom liknar…
Forskare bryter mot ärftlighetslagar med gendrivare för att bekämpa malaria
Med en genteknik kallad gendrivare har en grupp forskare visat hur de kan sprida en genvariant bland myggor som ger dem motståndskraft mot den parasit som orsakar malaria. Det skulle kunna användas för att bromsa sjukdomsspridningen och resultaten är lovande – men tekniken väcker också frågor om risker för ekosystemet. Malaria är en av de…
mRNA-teknik kan revolutionera CAR-T-cellterapier för behandling av cancer och autoimmuna sjukdomar
Forskare har utvecklat en ny metod där T-celler programmeras om för att bekämpa sjukdom – utan att behöva isoleras från patienten eller donator och modifieras i labb. Med mRNA-teknik, liknande den som användes i covid-19-vacciner, kan patientens T-celler i stället utrustas med receptorer som känner igen och angriper sjuka celler, till exempel tumörceller, direkt i…
