I en studie som publicerats i Nature Medicine har patienter med sjukdomen systemisk lupus erythematosus (SLE) fått en CAR-T-cellterapi som förbättrat deras tillstånd. Behandlingen är ursprungligen utvecklats för cancerpatienter. SLE är en autoimmun sjukdom som kommer sig av att patientens immunsystem riktar en felaktig attack mot den egna kroppen. De delar av kroppen som attackeras,…
Genterapi skyndar på sårläkningen hos fjärilsbarn
De kallas för fjärilsbarn, de barn som föds med hud så spröd och tunn som fjärilsvingar. Minsta beröring kan leda till sår som riskerar att infekteras och aldrig läka. Nu har forskare lyckats förbättra hudens förmåga att läka med hjälp av en ny genterapi i gelform som stryks över huden. Fjärilsbarnen har någon form av…
10 år sedan första CAR-T-cellterapin – patienter fortfarande fria från cancer
År 2010 var två patienter med kronisk lymfatisk leukemi de första i världen att få en ny typ av genterapi som kallas för CAR-T-cellterapi. Drygt tio år efter behandlingen är patienterna fortfarande fria från cancer.* I en CAR-T-cellterapi har patientens egna T-celler, som är en typ av immunceller, modifierats genetiskt så att de bättre känner…
Nässpray skickar CRISPR/Cas9 till hjärnan
De flesta läkemedel når inte fram till hjärnan vilket gör det svårt att behandla vissa neurologiska sjukdomar. Med hjälp av en nässpray har forskare nu kunnat leverera en CRISPR-baserad genterapi till hjärnan via luktloben. Genterapin har hittills bara testats i möss men är utvecklad för behandling av den ärftliga sjukdomen Mukopolysackaridos typ I (MPSI). Varje…
Ny väg att behandla dövhet med genterapi
Ärftlig dövhet orsakas ofta av förändringar i innerörat. Det är en svåråtkomlig del av hörselorganet som är komplicerad att behandla. I en ny studie visar forskare hur de med hjälp av kirurgi lyckats leverera gener till innerörat hos apor. Resultaten öppnar upp för möjligheten att behandla ärftlig dövhet med genterapi. I Sverige finns idag mellan…
