Fram till mitten av förra seklet nådde personer med blödarsjuka sällan tjugoårsåldern. Idag finns ersättningsbehandling som gör att blödarsjuka kan leva ett mer normalt liv. I maj 2024 gav EU:s läkemedelsmyndighet grönt ljus till en tredje potentiellt botande genterapi. Nu är frågan om vi som samhälle kan betala för behandlingarna. Prislappen visar mellan 30 och…
Från döv till hörande med genterapi? Två mindre studier visar positiv behandlingseffekt.
Nyligen har två oberoende forskargrupper visat att genterapi kan ge en positiv behandlingseffekt hos personer med en ovanlig form av medfödd dövhet. Totalt sju barn som fötts helt utan hörsel, eller med allvarlig hörselnedsättning, kan höra frekvenser som motsvarar ett vanligt samtal efter genterapi. Dövhet eller hörselnedsättning kan vara ett resultat av skador på hörselorganet,…
Ny lovande genterapi med basredigering mot ärftligt högt kolesterol
Vid en hjärtkonferens i USA presenterades nyligen lovande resultat av en helt ny typ av engångsbehandling mot ärftligt högt kolesterol. I behandlingen används gentekniken basredigering. Efter en injektion färdas ett redigeringsverktyg via blodet till patientens leverceller och ändrar där en specifik kvävebas i genen PCSK9. Ändringen leder till att PCSK9 stängs av och därmed tillverkningen…
eCIS – en bakteriell injektionsnål som programmerats om för att leverera proteiner till humana celler
En bromskloss i den annars snabba utvecklingen av genterapier och andra genetiska läkemedel är att få in dem i rätt celler på ett säkert och effektivt sätt. I en studie som publicerats i Nature presenteras ett nytt verktyg med potential att helt förändra hur genetiska läkemedel levereras. Verktyget är en slags injektionsnål som vissa bakterier…
Första patienten som får basredigerade CAR-T-celler tillfrisknar
En engelsk tonårsflicka med cancer är den första patient i världen som fått en behandling med basredigerade T-celler. Flickan hade en form av leukemi som utgår från immunsystemets T-celler och som varken svarade på cellgiftsbehandling eller benmärgstransplantation. T-celler är dessvärre samma celltyp som ska försvara kroppen mot cancer. De är utrustade med receptorer på utsidan…
