EU:s läkemedelsmyndighet EMA (European Medicines Agency) har lämnat sin rekommendation till EU-kommissionen om att godkänna en ny genterapi för behandling av Wiskott-Aldrich syndrom. Wiskott-Aldrich syndrom är en ärftlig immunbristsjukdom som förekommer nästan uteslutande hos män. Det beror på att genen WAS, som orsakar sjukdomen, finns på X-kromosomen och kvinnor har ofta en kompenserande genvariant på…
Genterapi mot en livshotande immunbristsjukdom visar lovande långtidsresultat
För 35 år sedan genomfördes den första genterapin på människa – ett banbrytande försök att behandla den ovanliga immunbristsjukdomen ADA-SCID*. Trots initiala framgångar avtog effekten snabbt, och hoppet grusades. Nu visar en ny långtidsstudie av en annan genterapi för samma sjukdom, att behandlingen kan ledat till ett fungerande immunförsvar hos 95 procent av patienterna. För…
Äntligen en genterapi på väg för Huntingtons sjukdom?
I trettio år har forskare känt till vad som orsakar den neurologiska sjukdomen Huntingtons. Ändå finns inte något läkemedel som kan stoppa sjukdomens förödande framfart. Tills nu. I en mindre studie visar forskare hur de lyckats tysta den gen som orsakar sjukdomen och på så sätt bromsa sjukdomsförloppet. De första tecknen på Huntingtons sjukdom liknar…
Kommer Skelleftesjukan kunna botas med CRISPR?
Företaget Intellia Therapeutics ligger i framkant när det gäller att utveckla genomredigerande engångsbehandlingar som baseras på CRISPR/Cas9-teknik. Två behandlingar har kommit långt i klinisk utveckling och kan komma att godkännas inom de närmsta åren. Den ena är utvecklad för Skelleftesjukan och den andra för hereditärt angioödem. Båda är ärftliga och livshotande sjukdomar. Intellia Therapeutics grundades…
Ny genterapi i gelform mot svår hudsjukdom på väg mot ett EU-godkännande
De kallas för fjärilsbarn, de barn som föds med hud så spröd och tunn som fjärilsvingar. Minsta beröring kan leda till sår som riskerar att infekteras och aldrig läka. Nu går den första behandlingen mot ett godkännande av EU-kommissionen, en genterapi i gelform som stryks över huden. Mellan 80 och 200 personer i Sverige lider av den…
