Godkända genterapier

Genterapier godkända inom EU

I tabellen nedan listas vilka genterapier som är godkända för klinisk användning inom EU, när de godkändes och vilken sjukdom de är godkända för. I sista kolumnen anges om genterapin rekommenderas användning i Sverige eller ej av från Rådet för nya terapier (NT-rådet).

Hälsoekonomisk utvärdering

När en genterapi godkänts inom EU så görs i regel en bedömning i Sverige ifall regionerna bör använda den nya behandlingen eller inte. Rekommendationerna lämnas av NT-rådet i nära samarbete med Tandvårds- och Läkemedelsförmånsverket.

NT-rådet består av experter från Sveriges alla regioner. Rådet ska säkerställa en rättvis, jämlik och ändamålsenlig användning av läkemedel så att gemensamma resurser nyttjas på bästa sätt. Bedömningen baseras på den etiska plattformen (principer som beslutats av Sveriges riksdag) och en hälsoekonomisk värdering av läkemedlet.

Förenklat kan man säga att i en hälsoekonomisk värdering vägs kostnaden för ett läkemedel mot samhällets vilja att betala för det.

Långtidsstudier saknas

Själva idén med en genterapi är att den ska ges vid ett enda behandlingstillfälle. När cellerna som modifierats (med en ny gen eller redigerats med CRISPR/Cas9) delar sig följer effekten med. Det beror på att allt DNA i en cell kopieras inför varje celldelning.

Eftersom genterapier är en relativt ny företeelse är det svårt att veta om det är en engångsbehandling. Hur länge sitter behandlingseffekten i? Det är därför särskilt svårt att väga nyttan mot kostnaden.

Många genterapier är också utvecklade för ovanliga sjukdomar där patienterna är få och möjligheten att utföra större kliniska studier små. Det gör att underlaget som ska bedömas vid en hälsoekonomisk utvärdering inte är lite robust som för ett annat läkemedel.

Genterapier är dyra!

Den allra största utmaningen för regionerna är att genterapier är oerhört dyra. En dos med Zolgesma eller Zynteglo, som båda baseras på genetiskt modifierade celler, kostar mellan 17–20 miljoner kronor. Det är en betydande summa i regionernas årsbudget.

Genterapier som baseras på oligonukleotider är mindre kostsamma per dos, med de ges å andra sidan vid flera tillfällen. Spinraza beräknas till exempel kosta 4,8 miljoner under första behandlingsåret och sedan 2,4 miljoner årligen under resten av patientens liv.

De CAR-T-cellterapier som rekommenderas av NT-rådet är lite billigare och kostar mellan 3,2 och 3,5 miljoner kronor per dos.

Nya betalningsmodeller behövs

Det förs diskussioner om alternativa sätt att betala för genterapier, till exempel med avbetalningsplaner, flexibla budgetar, en särskild pott för genterapier eller så kallad riskdelningsbetalning.

Det senare innebär att hela eller delar av betalningen görs först när läkemedlet visat sig fungera. Den här betalningsmodellen används i olika form av Storbritannien, Tyskland, Spanien, Italien och Frankrike för Yescarta och Kymirah.

De genterapier som rekommenderas av NT-rådet har sannolikt förhandlats ner i pris, till en summa som företagen brukar vilja hemlighålla.