I juni 2016 fick en forskargrupp i USA tillstånd att genomföra kliniska försök på människa med T-celler redigerade med gensaxen CRISPR/Cas9. De kommer att ta T-celler från 18 patienter med olika former av cancer och göra tre genetiska förändringar i cellerna innan de förs tillbaka in i patienten. Forskarna hoppas kunna starta studien i början av 2017.

En månad senare, i juli 2016, fick West China Hospital, Sichuan University i Kina ett etiskt godkännande att starta ett kliniskt försök med CRISPR-redigerade T-celler för behandling av patienter med metastaserad icke-småcellig lungcancer. Den 28 oktober fick den första patienten sin behandling. I detta försök inaktiverades en gen för ett protein som kallas PD-1. Det finns sedan tidigare läkemedel för behandling av cancer som hämmar just PD-1. Det här är första gången CRISPR/Cas9 används vid den här formen av terapi, men inte första gången en genomredigeringsteknik använts.

Marie Nyman

Källor: Reardon S. First CRISPR clinical trial gets green light from US panel. Nature. 2016. doi:10.1038/nature.2016.20137; Cyranoski D. First trial of CRISPR in people. Nature. 2016;535(7613):476-477; Cyranoski D. CRISPR gene-editing tested in a person for the first time. Nature. 2016;539(7630):479-479.  

Med hjälp av gensaxen CRISPR/Cas9 kan man göra riktade förändringar i arvsmassan. Illustration och copyright: Gunilla Elam.
Immunterapi, Människa och medicin