Genterapi-behandling redo att kommersialiseras

Västvärldens första godkända genterapi-behandling är redo att kommersialiseras. En sjukdom kan bero på mutationer i en gen som gör att det inte produceras något fungerande protein eller väldigt lite protein från den genen. Med hjälp av genterapi kan man då föra in en fungerande kopia av genen i kroppen. Då produceras det protein som saknas.…

Forskare skapar genetiska förändringar i befruktade humana ägg

Forskare har för första gången rapporterat att de förändrat arvsmassan i befruktade humana äggceller. Publicering av den vetenskapliga artikeln har föregåtts av rykten att kinesiska forskare genomfört detta kontroversiella experiment. Under mars månad publicerades brev från forskare och företagsrepresentanter i de vetenskapliga tidskrifterna Sciencexpress respektive Nature. Budskapet var i båda fallen, förändra inte arvsmassan i…

Korrigering av sjukdomsgen i humana blodstamceller

Svår kombinerad immunbrist  är en grupp mycket allvarliga, ärftliga sjukdomar som kännetecknas av att immunförsvaret fungerar mycket dåligt eller inte alls. Inom gruppen varierar den genetiska orsaken till sjukdomen, men oberoende av vilken genetisk förändring (mutation) som patienten bär på så yttrar sig sjukdomen likartat inom gruppen. En forskargrupp har nu i humana blodstamceller, lyckats…

Genterapi återställer hörseln i möss

Dålig hörsel eller dövhet kan bero på att de så kallade hårcellerna i innerörat inte fungerar. I vissa fall beror det på en förändring av genen VGLUT3. Nu har försök på möss visat att det går att introducera den ”friska” genvarianten. Mössen, som var genetiskt modifierade för att bära på den muterade varianten av VGLUT3,…