Ny metod för att ändra enstaka baspar i arvsmassan

Med genomredigeringstekniker som CRISPR/Cas9 kan man skapa riktade mutationer i arvsmassan. Vid en variant av tekniken skapas ett dubbelsträngsbrott, det vill säga båda strängarna i DNA-spiralen klipps itu. Cellens reparationssystem upptäcker brottet och lagar det, men det blir inte exakt som det var innan. Några baspar (G-C och A-T) kan försvinna eller läggas till och…

Patient med blodbristsjukdom behandlad med genterapi

Sickelcellanemi är en allvarlig ärftlig blodbristsjukdom. Sjukdomen beror på mutationer som ger förändringar i hemoglobinet, det protein i de röda blodkropparna som transporterar syre till olika delar av kroppen. Globalt föds årligen mer än 275 000 barn med sjukdomen. Nu har en ung patient behandlats med genetiskt modifierade blodstamceller, en typ av celler som utvecklas…

Positiva resultat från försök med ebolavaccin

Sedan ebolaviruset identifierades för första gången 1976 har flera sporadiska utbrott rapporterats på den afrikanska kontinenten. Vid det senaste utbrottet som startade i Västafrika 2014 beräknas 11 300 människor ha avlidit. Hårdast drabbat var Guinea, Sierra Leone och Liberia. I december 2016 rapporterades om ett försök med ett vaccin som visat på mycket positiva resultat. När…

Barn sägs ha fötts efter mitokondriedonation

Den största delen av vår arvsmassa finns i cellkärnan, men det finns också arvsmassa i mitokondrierna, cellens energiproducenter. Vid mitokondriella sjukdomar fungerar inte mitokondrierna som de ska. Det kan bero på mutationer i mitokondriernas DNA. När mitokondrierna inte fungerar som de ska kan det påverka olika vävnader och organ i kroppen, särskilt de som förbrukar…

Dödsfall efter immunterapibehandling

I juli 2016 stoppade en amerikansk myndighet ett kliniskt försök med CAR-T-celler efter att tre patienter avlidit. Patienterna avled på grund av så kallat cerebralt ödem, det vill säga vätskeansamling i hjärnan. Detta antogs då bero på ett läkemedel som patienterna fått före behandlingen och myndigheten gav företaget Juno Therapeutics tillstånd att återuppta studien. I…