Första CAR-T-terapin mot cancer på väg att godkännas

I mitten av juli röstade en kommitté som ger råd till USAs livsmedels-och läkemedelsmyndighet när det gäller cancerläkemedel, enhälligt ja till ett godkännande av en CAR-T-terapi. CAR-T-terapi är en form av immunterapi och innebär att T-celler (en del av immunförsvaret) genmodifieras så att de blir bättre på att hitta och döda cancerceller. Vanligtvis används patientens…

Ny metod för att ändra enstaka baspar i arvsmassan

Med genomredigeringstekniker som CRISPR/Cas9 kan man skapa riktade mutationer i arvsmassan. Vid en variant av tekniken skapas ett dubbelsträngsbrott, det vill säga båda strängarna i DNA-spiralen klipps itu. Cellens reparationssystem upptäcker brottet och lagar det, men det blir inte exakt som det var innan. Några baspar (G-C och A-T) kan försvinna eller läggas till och…

Patient med blodbristsjukdom behandlad med genterapi

Sickelcellanemi är en allvarlig ärftlig blodbristsjukdom. Sjukdomen beror på mutationer som ger förändringar i hemoglobinet, det protein i de röda blodkropparna som transporterar syre till olika delar av kroppen. Globalt föds årligen mer än 275 000 barn med sjukdomen. Nu har en ung patient behandlats med genetiskt modifierade blodstamceller, en typ av celler som utvecklas…